« Les thérapies à base de gaz pour traiter les maladies sont vraiment uniques, et pouvoir les intégrer dans des médicaments est un concept nouveau et inhabituel. Nous sommes impatients de voir où cette stratégie prometteuse nous mènera. » Voilà les mots d’Isha Jain, doctorante au Gladstone Institute of Cardiovascular Disease, pour décrire son enthousiasme face à cette nouvelle étude dont elle est l’autrice principale.
Publiée dans le journal Cell le 17 février 2025, des scientifiques de l’Institut Gladstone ont prouvé qu’un apport moindre d’oxygène aux tissus permettait de soigner une maladie infantile, le syndrome de Leigh.
Mais comment réduire l’apport d’oxygène aux tissus ? Il ne s’agit pas vraiment d’un paramètre que l’on peut régler soi-même… Eh bien, sachez qu’en montagne, l’air contient moins d’oxygène… et des chercheurs ont réussi à reproduire les effets de l’air montagnard dans un médicament.
L’HypoxyStat, un médicament contenant de l’air frais de la montagne
Ce remède porte le doux nom d’HypoxyStat et a pour effet d’augmenter l’affinité de l’hémoglobine pour l’oxygène. L’hémoglobine, c’est une protéine du sang dont le rôle est de transporter l’oxygène de nos poumons jusqu’aux tissus. Le médicament provoque une liaison plus forte entre l’hémoglobine et l’oxygène et, par conséquent, l’oxygène se dépose moins dans les tissus.
Skyler Blume, premier auteur de l’étude, explique dans un communiqué : « Même si cela peut paraître contre-intuitif, nous voulions un médicament qui permette à l’hémoglobine de lier l’oxygène plus étroitement. Cela signifie qu’il n’est pas délivré aux tissus et que ceux-ci présentent des niveaux d’oxygène plus faibles que d’habitude ».
Une fois dans les cellules, l’oxygène est transformé en énergie par une sous-unité appelée la mitochondrie. Avoir moins d’oxygène déposé dans les tissus évite de surcharger les mitochondries.
Le syndrome de Leigh : quand les mitochondries sont en burnout
Mais alors, pourquoi est-ce que l’on voudrait avoir moins d’oxygène dans nos tissus ?
Dans le syndrome de Leigh, les mitochondries ne fonctionnent pas correctement et n’arrivent donc pas à utiliser tout l’oxygène qui leur est délivré. De l’oxygène non-utilisé s’accumule donc dans les tissus et cet excès a des effets nocifs sur les cellules et peut entrainer des lésions. « Il s’agit donc d’un déséquilibre entre l’offre et la demande. Si vous pouvez réduire l’apport en oxygène, vous pouvez remédier à ce déséquilibre. »
En montagne, « comme moins d’oxygène est inhalé dans les poumons et transporté vers les organes, les mitochondries défectueuses ne sont pas submergées et l’excès d’oxygène ne s’accumule pas », décortique Isha Jain, auteure principale de l’étude.
Est-ce que l’HypoxyStat fonctionne ?
L’accumulation d’oxygène dans les tissus malades va se traduire en plusieurs symptômes et dysfonctionnements cérébraux, musculaires et comportementaux. Le pronostic du syndrome de Leigh est assez sombre et l’espérance de vie n’est que de quelques années après l’apparition des premiers symptômes.
Dans l’étude menée par Isha Jain et son équipe, les souris traitées en début de vie, au moment des premiers symptômes, « n’ont plus développé de lésions cérébrales, n’ont plus montré de faiblesse musculaire ni de perte de coordination et ont vécu plus de trois fois plus longtemps ». Et, chez les souris à un stade avancé de la maladie avec plusieurs symptômes et la présence de lésions cérébrales élargies, « Le médicament a non seulement stoppé la progression de la maladie, mais l’a même inversée », raconte Skyler Blume.
Non seulement utile pour le syndrome de Leigh, ce médicament pourrait aussi avoir des applications dans d’autres maladies impliquant les mitochondries. Et pas seulement ! Il pourrait être utile dans des pathologies cérébrales et cardiaques où trop d’oxygène s’avère néfaste. Isha Jain résume : « Ce médicament pourrait être un moyen contrôlé et sûr d’appliquer les mêmes avantages [NDLR : que l’air de la montagne] aux patients ».
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